Presne 80 liekov sa vlani usilovalo o registráciu v Európskej liekovej agentúre (EMA). Väčšina z nich uspela, negatívne stanovisko dostali len tri lieky. Schválené boli aj prelomové liečivá, najmä z onkológie
Ako ďalej uvádza lieková agentúra, 39 z nich malo novú účinnú látku, ktorá nikdy predtým nebola v Európskej únii (EÚ) povolená. Agentúra odporučila dve vakcíny na ochranu pred ochorením dolných dýchacích ciest spôsobeným respiračným syncyciálnym vírusom (RSV) a prvý liek na pokrokovú liečbu využívajúci prelomovú technológiu úpravy génov známu ako CRISPR/Cas9 na liečbu dvoch zriedkavých porúch krvi. EMA prijala aj dve kladné stanoviská k liekom na použitie v krajinách mimo EÚ.
Najviac onkológia
Najviac schválených liekov je z onkológie, medzi schválenými však boli aj lieky na zriedkavé ochorenia, biosimilárne lieky aj generiká.
Za lieky, ktoré podľa EMA predstavujú významný pokrok vo svojich terapeutických oblastiach, označila v onkológii Columvi (glofitamab) a Tepkinly (epkoritamab) na liečbu difúzneho veľkobunkového B-lymfómu, agresívneho typu non-Hodgkinovho lymfómu, a rakovinu lymfatického systému.
Za významný označila tiež Elrexfio (elranatamab) na liečbu dospelých pacientov s relapsom, respektíve refraktérnym mnohopočetným myelómom.
EMA tiež zaradila Finlee (dabrafenib) v kombinácii so Spexotrasom (trametinib) na liečbu detí od jedného roka a dospelých s gliómom a Jaypirca (pirtobrutinib).
Agentúra schválila aj Krazati (adagrasib) na liečbu dospelých s pokročilým nemalobunkovým karcinómom pľúc s mutáciou G12C v KRAS géne, ktorého ochorenie sa zhoršilo aspoň po jednej systémovej liečbe. Odborníci dali zelenú aj liečivu Lytgobi (futibatinib) na liečbu cholangiokarcinómu.
Z nových onkologických liekov bola v EÚ schválená aj Omjjara (momelotinib) ako prvá liečba myelofibrózy, vzácnej rakoviny krvi, ktorá postihuje kostnú dreň u pacientov so stredne ťažkou až ťažkou anémiou. Využívať v rámci EÚ sa môže aj Pedmarqsi (tiosíran sodný) na prevenciu ototoxicity vyvolanej chemoterapiou u detí od jedného mesiaca do 18 rokov s lokalizovanými, nemetastatickými nádormi.
Posledný z onkologických liekov, ktorý EMA označila za významný, je Talvey (talquetamab) na liečbu dospelých pacientov s relapsom a mnohopočetným myelómom.
Kardiovaskulárny systém a hematológia
Novinky pre tento rok sú aj pri liečbe kardiovaskulárnych ochorení. Aqumeldi (enalapril maleát) schválila EMA na liečbu srdcového zlyhania u detí do 18 rokov. Camzyos (mavacamten) zase na liečbu symptomatickej obštrukčnej choroby hypertrofickej kardiomyopatie.
V rámci hematológie bol schválený Casgevy (exagamglogene autotemcel) na liečbu osôb závislých od transfúzií beta-talasémia a ťažkej kosáčikovitej anémie, čo sú dve dedičné zriedkavé choroby spôsobené genetikou mutácie, ktoré ovplyvňujú produkciu alebo funkciu hemoglobínu. Ide pritom o prvý liek využívajúci novú technológiu na úpravu génov CRISPR/Cas9.
EMA taktiež schválila Loargys (pegzilargináza) na liečbu hyperargininémie, vzácneho ochorenia s neurologickými klinickými príznakmi vrátane spasticity, ataxie, hyperreflexie, nekoordinovanosti a záchvatov. V rámci neurológie bol schválený Skyclarys (omaveloxolón) na liečbu Friedreichovej ataxie, dedičného ochorenia s viacerými, postupne sa zhoršujúcimi symptómami, ako sú ťažkosti s chôdzou, poškodená koordinácia pohybov, svalová slabosť, problémy s rečou, poškodenie srdcového svalu a cukrovka.
Aj vakcíny
Lieková agentúra schválila aj nové vakcíny, napríklad prelomovú novinku proti RS vírusom u tehotných, ktoré neskôr ochránia novorodenca, a tiež u dospelých od 60 rokov.
Aj keď COVID–19 už nespôsobuje také ťažkosti ako počas pandémie, nemožno ho brať na ľahkú váhu, pretože stále ohrozuje časť pacientov. Medzi schválenými vakcínami je preto aj Bimervax, ktorá sa odporúča ako posilňujúca dávka pre ľudí od 16 rokov a starších, ktorí boli očkovaní mRNA vakcínou.
Ďalšie schválené lieky sú pre pacientov z oblasti dermatológie, endokrinológie, metabolických porúch či oftalmológie.
Zrýchlené a podmienené hodnotenie
Tri lieky dostali odporúčanie na povolenie na uvedenie na trh po zrýchlenom hodnotení. Tento mechanizmus je vyhradený pre lieky, ktoré dokážu riešiť podľa EMA nesplnené lekárske potreby. Umožňuje rýchlejšie posúdenie oprávnenosti lieky vedeckými výbormi EMA (maximálne 150 dní namiesto 210 dní). Ide o jeden liek na onkologickú liečbu a dve vakcíny proti RSV.
EMA schválila aj osem liekov podmienečne, ako možnosť pre pacientov poskytnúť včasný prístup k novej liečbe. „Tieto povolenia podliehajú špecifickým povinnostiam po udelení povolenia na generovanie úplných údajov na liekoch,“ uviedla EMA. Ide o sedem liekov na onkologické ochorenia a jeden liek z hematológie.
Čo cez agentúru neprešlo
Z osemdesiatky žiadostí neprešli vlani tri. Jeden liek bol určený na liečbu amyotrofickej laterálnej sklerózy, druhým je molnupiravir na liečbu kovidu u dospelých a tretí liek bol určený pre pacientov so vzácnym genetickým ochorením fibrodysplasia ossificans progressiva, známeho tiež ako choroba skamenených ľudí, ktoré spôsobuje tvorbu kostí na miestach mimo kostry, svaloch či šľachách.
EMA sa pozrela aj na už zaužívané lieky. Už vlani vydala upozornenie, aby pacienti so závažným alebo neliečeným vysokým krvným tlakom a chronickým ochorením obličiek neužívali lieky obsahujúce pseudoefedrín.
Výbor liekovej agentúry odporúčil zdravotníckym pracovníkom, aby informovali pacientov o bezodkladnom ukončení liečby liekmi s obsahom pseudoefedrínu, ak sa u nich objavia príznaky PRES alebo RCVS, ako napríklad náhla silná bolesť hlavy, nevoľnosť, vracanie, zmätenosť, záchvaty a poruchy videnia.
Odporúčania boli vypracované na základe preskúmania všetkých dostupných dát vrátane informácií o bezpečnosti lieku získaných po uvedení na trh. Odborníci dospeli k záveru, že pseudoefedrín je spojený s rizikom PRES a RCVS.
Pri lieku Olumiant (baricitinib) EMA odporúča použiť nižšiu dávku u pacientov s vyšším rizikom vzniku krvných zrazenín, kardiovaskulárnych ochorení a onkologického ochorenia v súlade s odporúčaniami pre dávkovanie pre iné inhibítory JAK používané na liečbu niekoľkých chronických zápalových porúch.
Pri etylestery omega-3 kyseliny odporúča aktualizovať informácie o produkte, respektíve pridať k bežným vedľajším účinkom aj fibriláciu predsiení a informovať aj zdravotníckych pracovníkov a pacientov o riziku fibrilácie predsiení s tým, že by sa mala natrvalo prerušiť liečba, ak sa rozvinie fibrilácia predsiení.
Agentúra tiež zdôraznila potrebné opatrenia týkajúce sa fluorochinolónových antibiotík, ktoré smerujú k zníženiu rizika dlhodobých, invalidizujúcich a potenciálne nezvratných vedľajších účinkov. Tieto obmedzenia boli zavedené v roku 2019 po celoeurópskom preskúmaní týchto veľmi vzácnych, ale závažných vedľajších účinkov. Štúdia financovaná agentúrou EMA ukázala, že aj keď sa používanie fluorochinolónových antibiotík v priebehu času znížilo, tieto lieky sú stále predpisované mimo ich odporúčaného použitia.
