Liek pomalidomid, ktorý sa používa na liečbu rakoviny kostnej drene a Kaposiho sarkómu, je bezpečný a účinný pri liečbe hereditárnej hemoragickej teleangiektázie (HHT), zriedkavej poruchy krvácania. Tá postihuje jedného z päťtisíc ľudí na svete
Ako uviedol portál GEN, americký Národný inštitút zdravia (NIH) dokonca predčasne zastavil klinické skúšanie tohto lieku, pretože vedci našli dostatok dôkazov o tom, že liek pomalidomid nielenže účinkuje, ale je aj bezpečný. Dvojito zaslepená randomizovaná štúdia, ktorú viedol Keith McCrae z Clevelandskej kliniky, preukázala, že u pacientov s HHT, ktorých liečili pomalidomidom, došlo k výraznému zníženiu závažnosti krvácania z nosa, potrebovali menej krvných transfúzií a infúzií železa, ako vo všeobecnosti potrebujú jedinci s HHT, a preukázali zlepšenie kvality života.
Ako ďalej uviedol portál GEN, motiváciou spustiť klinickú štúdiu bol jeden pacient, vtedy päťdesiatnik s príznakmi HHT, s ktorým sa McCrae stretol pred 15 rokmi. Pacient krvácal z nosa a mal silné krvácanie z tráviaceho traktu, pričom každý týždeň potreboval niekoľko transfúzií krvi a niekoľko dávok koncentrovaných faktorov zrážania krvnej plazmy. Jedinou možnosťou vtedy bolo odstránenie chorého čreva. McCrae začal hľadať nové možnosti a zistil, že liek proti rakovine talidomid vykazoval pozitívne výsledky u niekoľkých pacientov s podobnými príznakmi. Keď McCrae začal pacienta liečiť nízkou dávkou lieku, krvácanie sa v priebehu dvoch až troch týždňov takmer úplne zastavilo. Vyskúšal talidomid aj u ďalších pacientov s podobnými príznakmi HHT, u ktorých tiež zabral. Talidomid je primárne určený na liečbu mnohopočetného myelómu, môže však mať závažné vedľajšie účinky. Preto sa McCrae rozhodol v rámci výskumu použiť namiesto talidomidu pomalidomid, liek s podobnou štruktúrou. Vykonal pilotnú štúdiu s pomalidomidom a liek sa ukázal ako účinný a bezpečný.
