Ak sa nové lieky schvália podľa výsledkov druhej etapy klinického skúšania, existuje 50 percentná pravdepodobnosť, že sú buď nebezpečné, neúčinné alebo oboje
Po ohlásení pripravovanej vyhlášky, ktorá má upraviť vstup inovatívnych liekov na slovenský trh sa spustila vlna kritiky, ktorú navyše sprevádzali obavy pacientov. Asociácia inovatívneho farmaceutického priemyslu (AIFP) totiž opakovane upozorňovala na to, že slovenskí pacienti sa pre novú legislatívnu úpravu nebudú vedieť dostať v hodnotnej liečbe.
Celá diskusia sa vedie o tom, koľko by malo byť Slovensko ochotné zaplatiť za inovatívne lieky. Kým farmaceutické spoločnosti poukazujú na náklady spojené s vývojom a výrobou liekov, štát na potrebu zodpovedného vynakladania financií, pacientske organizácie upozorňujú na nevyčísliteľnú hodnotu ľudského života.
Ako uvádza odborníčka na liekovú politiku Katarína Fedorová, rovnako ako hospodárske, sociálne a kultúrne práva, aj právo na zdravie sa vyznačuje postupnou realizáciou a maximálnym využitím dostupných zdrojov. „Štát, ktorý postupuje v súlade s týmito požiadavkami, sa snaží zabezpečiť čo najvyššiu úroveň zdravia pre čo najväčší počet obyvateľov, teda využíva svoje zdroje efektívne. Aj pri najväčšej možnej efektivite však reálna úroveň ochrany zdravia závisí od objemu prostriedkov, ktoré má štát k dispozícii,“ uvádza v publikácii Inovatívne lieky – Právne a etické otázky.
Akú hodnotu majú inovatívne lieky?
Katarína Fedorová vraví, že dôkazy o prínosoch lieku sú odvodené od výsledkov klinického skúšania ešte pred jeho povolením. Toto povolenie má zaručiť, že liek zlepšuje perspektívu pacientov, ktorí trpia ochorením. Realita je však iná. „Klinickým skúšaním sa musí akurát potvrdiť, že liek je rovnako dobrý alebo aspoň nie horší, ako iné lieky. Takýto nenáročný prístup k povoľovaniu zvyšuje motiváciu výrobcov recyklovať existujúce lieky. Výsledkom je stav, keď podľa niektorých zdrojov deväť z desiatich liekov uvedených na trh má nulovú alebo minimálnu pridanú hodnotu pre pacientov,“ píše odborníčka.
Dokonca aj liek, ktorý sa javí ako prínosný, môže v praxi zlyhať. Klinické skúšanie lieku trvá zhruba sedem rokov. Pri niektorých kategóriách liekov, ktoré môžu byť podmienene povolené bez komplexných klinických údajov, napríklad na základe druhej etapy klinického skúšania a s minimálnym počtom pacientov, je odhad ich účinnosti náročný. Odborníčka pripomína, že takmer polovica liekov, ktoré úspešne ukončia druhú etapu klinického skúšania, zlyhá v tretej etape, väčšinou pre nedostatočnú bezpečnosť alebo účinnosť. To znamená, že ak sa nové lieky schvália podľa výsledkov druhej etapy klinického skúšania, existuje 50 percentná pravdepodobnosť, že sú buď nebezpečné, neúčinné alebo oboje.
Platíme naďalej milióny
Analýza liekov na solídne nádory, ktoré boli povolené Európskou komisiou v rokoch 2014 až 2020 uvádza, že mnoho liekov s rovnakým alebo podobným mechanizmom účinku bolo povolených na tú istú indikáciu bez vzájomného priameho porovnania. Okrem toho, väčšina týchto liekov vstúpila na trh bez dôkazu o celkovom prežívaní alebo kvalite života.
Podobné riziká preukázal liek na Duchenneovu svalovú dystrofiu. Ide o liek, ktorý bol podmienene povolený v Európskej únii v roku 2014 na základe výsledkov klinického skúšania. Tie tvrdili, že liek predlžuje vzdialenosť, ktorú pacient prejde za šesť minút o 32 až 50 metrov v porovnaní s placebom. Tento predpoklad sa však v praxi nepotvrdil v ďalších dvoch neskorších skúšaniach, ktoré nepreukázali ani ďalšie benefity lieku pri zlepšení motorických funkcií či oprave nefunkčného génu dystrofín. Európska lieková agentúra (EMA) preto odporučila nepredĺžiť povolenie, respektíve deregistráciu lieku. Ako dodáva odborníčka, v súčasnosti prebiehajú rokovania s výrobcom, ktorý spochybňuje závery EMA.
Liek je však na Slovensku napriek tomu hradený z verejného zdravotného poistenia, čo dokazujú aj údaje Národného centra zdravotníckych informácií. Od januára 2022 do 30. júna 2024 zaplatili zdravotné poisťovne za tento liek viac ako 5,5 milióna eur.
„Tlak na to, aby sa povolený liek dostal do rúk zúfalých alebo umierajúcich pacientov bude pravdepodobne obrovský – nezriedka aj zo strany politikov, ktorí by mali strážiť rozpočet,“ uzavrela K. Fedorová.
