V slovenskej spoločnosti sa často stretávam s názorom, že pacienti nemajú prístup k dostatočnému počtu moderných liekov. Toto tvrdenie je neraz podporované tým, že pojmy moderný liek a inovatívny liek sa používajú zameniteľne, hoci v skutočnosti ide o rozdielne kategórie
Moderných liekov je registrovaných relatívne veľa – ide o nové originálne prípravky s novo registrovanou účinnou látkou. Naopak, inovatívnych liekov v zmysle európskej legislatívy je zatiaľ pomerne málo, keďže predstavujú špičkové a technologicky náročné terapie, ako sú génová terapia, bunková terapia či produkty tkanivového inžinierstva.
Rozumiem, že z marketingového hľadiska je oveľa atraktívnejšie používať pojem inovatívny liek než „iba“ moderný liek. Takéto označenie pôsobí na pacientov i verejnosť sľubne, akoby šlo o prelomovú či jedinečnú terapiu.
Aby som predišla nejasnostiam, v tomto texte budem dôsledne rozlišovať moderný a inovatívny liek.
Obmedzené zdroje – minúť môžeme len to, čo vyzbierame
V porovnaní so západnou Európou to na prvý pohľad vyzerá, že Slovensko má v úhradách moderných liekov „nedostatok“. Pri podrobnejšom pohľade však zistíme, že problém nespočíva len v ich počte, ale najmä v tom, či si ich ako krajina vôbec dokážeme ekonomicky dovoliť.
Slovenské zdravotníctvo je financované z povinného verejného zdravotného poistenia a naše možnosti sú priamo závislé od objemu vybraných príspevkov. Podľa údajov OECD celkové výdavky Slovenska na zdravotníctvo v roku 2023 predstavovali približne 7,8 percenta HDP, zatiaľ čo priemer Európskej únie dosahoval okolo 11 percent HDP. V prepočte na jedného obyvateľa to znamenalo, že Slovensko vydalo na zdravotnú starostlivosť približne 2 300 eur ročne, kým priemer EÚ bol takmer 3 900 eur ročne. Na lieky z tohto balíka smeruje viac než 1,6 miliardy eur ročne, pričom náklady na moderné a inovatívne terapie rastú rýchlejšie než príjmy systému.
Podľa údajov Eurostatu za rok 2024 sa Slovensko nachádza na chvoste rebríčka krajín EÚ podľa HDP na obyvateľa v parite kúpnej sily – za nami skončili už len Lotyšsko, Grécko a Bulharsko. To jasne ukazuje, že ako spoločnosť disponujeme objektívne menšími zdrojmi než väčšina členských štátov, čo sa logicky odráža aj v rozsahu a dostupnosti modernej liečby.
Ani bohaté krajiny nemajú všetko, a ak áno, často lacnejšie než my
Častým argumentom býva, že „vo Švajčiarsku či v Nemecku majú všetky nové moderné lieky a my nie“. Tento pohľad je však značne skreslený. Ani bohaté krajiny si totiž nemôžu dovoliť hradiť úplne všetky nové lieky. Mnohé z nich sú tam dostupné len v rámci špeciálnych programov, individuálnych dohôd alebo prostredníctvom individuálneho pripoistenia, ale nie automaticky. Rozdiel oproti Slovensku a iným štátom EÚ však spočíva aj v tom, že ak tieto krajiny liek do úhrady zavedú, dokážu ho získať za výrazne výhodnejšie ceny.
Investigatívne zistenia (Investigate Europe) ukazujú, že práve chudobnejšie krajiny často paradoxne platia viac než tie bohaté. Typickým príkladom sú lieky na cystickú fibrózu od firmy Vertex:
Francúzsko: cca 71 000 eur ročne
Taliansko: cca 81 000 eur ročne
Španielsko: cca 87 000 eur ročne
Holandsko: cca 88 000 eur ročne
Naopak, v krajinách strednej a východnej Európy boli ceny podstatne vyššie:
Poľsko: cca 109 000 eur ročne
Česko: až 140 000 eur ročne
Preto rétorika farmaceutického priemyslu o tom, že Slovensko má najnižšie ceny liekov v EÚ, tak úplne neodzrkadľuje realitu. Zavádzanie rôznych netransparentných prvkov do systému úhrad – akými sú napríklad osobitná cenová regulácia alebo takzvané MEA zmluvy (Managed Entry Agreements) – síce navonok vytvára dojem nižších cien, no v skutočnosti znemožňuje ich objektívne porovnanie naprieč krajinami. Skutočné cenové podmienky ostávajú utajené, čo následne uľahčuje šírenie tvrdení, ktoré nemajú pevný základ v dátach.
Ako upozorňuje aj Investigate Europe, „chudobné krajiny majú vyššie ceny práve kvôli slabším vyjednávacím silám“. To znamená, že rozdiel medzi bohatšími a chudobnejšími štátmi spočíva nielen v počte hradených liekov, ale aj v samotných cenách, ktoré sú pre slabšie ekonomiky paradoxne nevýhodnejšie. Pritom výrobné náklady lieku predávaného vo Francúzsku alebo na Slovensku sú rovnaké.
Keď chýba stratégia, rozhoduje ten, kto viac kričí
V krajinách, kde existuje jasná stratégia pre priorizáciu ochorení – s pevne stanovenými zásadami, princípmi a pravidlami prerozdelenia zdrojov –, dokáže systém transparentne určiť, ktoré terapie a lieky majú prednosť. To znamená, že úhrada sa najskôr zabezpečí pre tie, ktoré sú v rebríčku priorít vyššie, a až následne pre tie, ktorých prínos alebo naliehavosť je nižšia.
Naopak, v krajinách, kde takáto stratégia absentuje, sa proces stáva arénou lobistických a politických tlakov. Výsledkom je, že nie vždy vyhrá ten liek, ktorý prináša najväčší prínos pacientom a spoločnosti, ale často víťazí ten, za ktorým stojí hlasnejšia skupina alebo silnejšia loby. Bez jasných pravidiel a strategických priorít sa zdravotníctvo mení na priestor, kde „vyhrá ten, kto viac kričí“. Podľa môjho názoru nie je problém len v tom, že míňame, ale že míňame neefektívne.
Skutočný prínos nových liekov
Diskusia o dostupnosti moderných liekov musí ísť ruka v ruke s otázkou, či nové terapie pacientom prinášajú aj skutočný klinický prínos. Nie všetko, čo prichádza na trh s označením „nový“ alebo „moderný“, je v skutočnosti aj medicínsky prelomové.
Na tento problém poukazuje štúdia New drugs: where did we go wrong and what can we do better? (BMJ, 2019) od Beate Wieselerovej, Natalie McGauranovej a Thomasa Kaisera. Autori analyzovali situáciu v Nemecku a dospeli k znepokojivému záveru: viac než polovica nových (moderných?) liekov schválených v krajine nepreukázala žiadny významný prínos pre pacientov – či už v predĺžení prežívania, zmiernení symptómov, alebo v zlepšení kvality života. Okrem toho upozornili, že tlak na rýchle schvaľovanie vedie k nedostatku robustných klinických dôkazov – a mnohé lieky vstupujú na trh predčasne, s obmedzenými dátami o účinnosti.
Podobné závery priniesla aj španielska štúdia Analysis of oncological drugs authorised in Spain in the last decade: association between clinical benefit and reimbursement, ktorá sa zamerala na onkologické lieky. Analýza ukázala, že značná časť nových protinádorových liekov, ktoré vstúpili do úhrad, nepriniesla klinický benefit oproti existujúcej štandardnej liečbe, hoci ich cena bola výrazne vyššia.
Keď „nové“ neznamená aj prínosné
História ukazuje viacero prípadov, keď lieky vstúpili na trh s veľkými očakávaniami, no ich prínos sa neskôr ukázal ako veľmi obmedzený alebo nulový:
Avastin® (bevacizumab): V roku 2011 FDA zrušila jeho indikáciu pre metastatický karcinóm prsníka, pretože sa nepotvrdil benefit v prežívaní ani v kvalite života, hoci v Európe ostala indikácia zachovaná (v kombinácii s paklitaxelom) na základe predĺženia progression-free survival. Tento príklad ukazuje, že aj rovnaké dáta môžu viesť k veľmi odlišným rozhodnutiam samotných regulátorov.
Lartruvo® (olaratumab): Liek na sarkómy mäkkých tkanív bol v EÚ aj USA schválený na základe skorých výsledkov, ktoré naznačovali významný prínos. Veľká potvrdzujúca štúdia však ukázala, že liečba neprináša žiadny benefit oproti štandardu, a preto bol v roku 2019 stiahnutý z trhu. Je nanajvýš zaujímavé, že v tomto prípade sa na deregistrácii/stiahnutí lieku zhodli obe registračné autority.
Translarna® (ataluren): Liek pre pacientov s Duchennovou muskulárnou dystrofiou mal byť prelomovou terapiou, no jeho účinnosť bola opakovane spochybňovaná hodnotiacimi agentúrami. Nakoniec sa európska registrácia tomuto lieku zrušila, keďže ani po desiatich rokoch používania v praxi sa nepreukázal jeho klinický účinok. Na Slovensku sme zaň od zaradenia do úhrad zaplatili približne 25 miliónov eur – bez preukázaného reálneho benefitu pre pacientov.
Tieto dáta nám jasne pripomínajú, že moderný liek ešte automaticky neznamená aj skutočnú inováciu. Ja osobne som za inovácie – no len za také, ktoré musia mať požadované racio. Ak má byť lieková politika spravodlivá a udržateľná, musíme dôsledne odlišovať medzi tým, čo je skutočná inovácia, a tým, čo je iba marketingovo označené ako „nové“. Inovácia z môjho pohľadu musí predstavovať zásadný prelom – terapiu, ktorá prinesie unikátny a jasne preukázateľný prínos pre pacienta oproti existujúcej liečbe.
Aj tu platí, že túto prácu za nás už z veľkej časti urobili iné krajiny. Existujú analýzy, hodnotenia a skúsenosti, z ktorých môžeme vychádzať. Dôležité je viesť odbornú a transparentnú diskusiu, prijať potrebné rozhodnutia a mať odvahu ich pacientom aj otvorene vysvetliť. Len tak dokážeme zabezpečiť, aby sa podpora dostala tam, kde má skutočný význam.
Záver
V roku 2022 nás zástupcovia ministerstva zdravotníctva uisťovali, že novela zákona o rozsahu (z augusta 2022) prinesie jednoduchší prístup k moderným liekom a zároveň zníži potrebu výnimiek, keďže viaceré terapie sa dostanú do štandardnej úhrady. Dnes je rok 2025 a realita vyzerá inak. Rétorika farmaceutického priemyslu sa nezmenila – stále počúvame, že pacienti nemajú prístup k moderným liekom. Ani rétorika zdravotných poisťovní sa nezmenila – na výnimkové lieky míňame stále približne rovnaké sumy, hoci novela sľubovala zníženie nákladov a ich presun do štandardných úhrad.
Kde sa teda stala chyba?
Samotný zákon bol od začiatku jasne nevyvážený, bez jasných kritérií, ktoré by rozlišovali lieky so skutočným klinickým prínosom od tých, ktorých pridaná hodnota je sporná, navyše ich financovanie nebolo vôbec zabezpečené, čo sa preukazuje každoročným dofinancovávaním zdravotníctva – predovšetkým v liekovej položke. Celý problém ešte viac prehlbuje politický rozmer: úhradové rozhodnutia sú často výsledkom krátkodobých priorít a tlaku záujmových skupín, vzhľadom na už spomínanú absenciu dlhodobej stratégie liekovej politiky.
Výsledok? Výnimkové úhrady, ktoré mali byť len ojedinelým riešením, sa stali bežnou súčasťou financovania liekov. Dôvodom je to, že nahrádzajú oneskorené rozhodnutia ministerstva o zaradení liekov do úhrad – rozhodnutia, ktoré sa kvôli nedostatku financií nezákonne predlžujú. Moderné lieky preto neprichádzajú v očakávanom rozsahu a ani sľubovaná úspora či väčšia dostupnosť sa zatiaľ nenaplnili.
Nemyslím si, že by Slovensko trpelo nedostatkom moderných liekov, problém skôr vidím v tom, že ich dostupnosť nie je v takom rozsahu, ako by sme si všetci želali. No nezabúdajme, že naša pozícia v rámci európskeho rebríčka ekonomickej výkonnosti je naozaj žalostná, a keď sa aj to málo, čo máme k dispozícii, míňa neefektívne, pacienti prínos nikdy nepocítia. Ak chceme naše zdravotníctvo posunúť dopredu, asi sa v budúcnosti nevyhneme ťažkým, nepopulárnym, ale absolútne racionálnym rozhodnutiam – a o týchto rozhodnutiach je potrebné s pacientmi otvorene hovoriť.
Autorka je expertka na liekovú politiku.
Ak nechcete, aby vám ušli dôležité správy, komentáre a analýzy, prihláste sa na náš týždenný newsletter.
