Keď ministerstvo zdravotníctva nedávno chcelo vydať vyhlášku, ktorá mala upraviť vstup nových, moderných liekov na náš trh, strhla sa obrovská nevôľa. Tlak bol taký silný, že minister zdravotníctva vyhlášku stiahol
Otázka, čo s novými liekmi, však ostala. Pri nových liekoch totiž vyvstávajú dve otázky. Nielen to, či na ne Slovensko má peniaze (čo nemá), ale aj to, či všetky novinky, ktoré prejdú cez Európsku liekovú agentúru (EMA) podmienene, naozaj potrebujeme.
Špeciálny fond
Ministerstvo zdravotníctva už informovalo o tom, že chce pre preplácanie inovatívnych liekov zriadiť špeciálny fond. Konkrétna podoba návrhu síce nebola doposiaľ zverejnená, nová legislatíva by však mala presne definovať, aké lieky sa môžu z fondu hradiť, za akých podmienok a v akom časovom období. Rovnako nie je doposiaľ známe, akým spôsobom by sa mal tento fond financovať.
„Rokovania k fondu na pôde ministerstva zdravotníctva trvajú už niekoľko mesiacov a zámery boli predstavené aj zástupcom pacientskych organizácií počas rokovania za okrúhlym stolom,“ uviedol rezort. Verejnosť však o pripravovaných zmenách nemá informácie. Pri kreovaní nových pravidiel sa ministerstvo inšpiruje aj inými krajinami, ktoré majú takýto fond zriadený. A to napríklad Spojeným kráľovstvom, Talianskom či Francúzskom.
Fond ako najlepšia cesta
Podľa ministra Kamila Šaška sa ako najlepšia možnosť javí využitie už existujúcich fondov, ktoré vedú samotné zdravotné poisťovne, ktoré sú známe pod názvom fondy kvality zdravia. Zdravotné poisťovne by do nich mali odvádzať prostriedky nad rámec zisku dovoleného zákonom.
Práve z týchto fondov kvality zdravia by zdravotné poisťovne mohli uhrádzať lieky na výnimku, ktoré sú mimo štandardného procesu kategorizácie. Ak by sa financie z fondu vyčerpali, následne by sa moderné lieky platili z verejného zdravotného poistenia podľa jasne definovaných kritérií.
Okrem inovatívnych liekov by mali byť vo výnimočnom režime aj nenákladné lieky, ktorých výrobcovia opustili slovenský trh. Ale aj lieky pre pacientov s ojedinelými ochoreniami, pre ktorých neexistuje iná možnosť liečby. Do špeciálneho výnimkového režimu by mali spadať aj lieky na ultrazriedkavé ochorenia, ktorých výrobcovia nežiadajú o kategorizáciu a pacienti sa k nim nedokážu iným spôsobom dostať.
Ministerstvo zdravotníctva však pripomína, že výnimkový režim liekov nemôže nahrádzať štandardnú kategorizáciu, iba ju dopĺňa.
Nový zákon je v parlamente
Návrh legislatívy k hradeniu moderných liekov do parlamentu predložili aj poslanci za Smer-SD Marcela Čavojová, Zuzana Matejičková a Vladimír Baláž. Poslanci v návrhu uvádzajú, že súčasne platná legislatíva bola viackrát napadnutá pred Ústavným súdom SR na základe návrhu verejného ochrancu práv a na základe návrhu Správneho súdu v Bratislave. V oboch prípadoch sa namietala ich protiústavnosť z viacerých ohľadov.
Poslanci vládnej strany preto navrhujú zavedenie presných podmienok, po ktorých splnení bude mať pacient právny nárok na úhradu takzvaného výnimkového lieku, respektíve zdravotníckej pomôcky alebo dietetickej potraviny. Celému procesu má predchádzať možnosť úhrady liekov z fondu na úhradu vybraných liekov, ktorý má vzniknúť transformáciou už spomenutého fondu kvality zdravia zdravotných poisťovní.
Zdravotná poisťovňa by mala úhradu lieku podľa návrhu odsúhlasiť, ak je ochorenie pacienta definované ako závažné, ak podľa výsledkov klinického skúšania možno očakávať predĺženie celkového prežívania alebo predĺženie prežívania do progresie ochorenia aspoň o 30 percent, no najmenej o šesť mesiacov oproti stavu bez použitia lieku. Poisťovne by mali uhradiť liek aj vtedy, ak liek nie je nahraditeľný iným, ktorý už kategorizovaný je, ak držiteľ registrácie, teda farmaceutická firma podala žiadosť o kategorizáciu, ak ministerstvo nerozhodlo o žiadosti farmafirmy o zaradenie lieku do kategorizačného zoznamu, ak liek nespĺňa podmienky úhrady z fondu zdravotných poisťovní alebo ak financie zdravotnej poisťovne postačujú na úhradu lieku.
Ako sa bude žiadať o liek
Žiadosť o liek má podávať poskytovateľ zdravotnej starostlivosti s písomným súhlasom pacienta. V žiadosti musia byť uvedené údaje o poistencovi, hlavná diagnóza a vedľajšie diagnózy, chronologický opis vývoja zdravotného stavu, prehľad o doterajšej liečbe a odôvodnenie žiadosti. Zdravotná poisťovňa následne posúdi podanú žiadosť a do 15 pracovných dní buď udelí súhlas s úhradou lieku z fondu, alebo rozhodne o neudelení súhlasu s úhradou lieku z fondu.
Ak zdravotná poisťovňa liek pacientovi schváli, v rozhodnutí by mala uviesť obdobie, počas ktorého bude liek z fondu uhrádzať. Ak toto obdobie uplynie, zdravotná poisťovňa by mala liek uhradiť na základe udelenia ďalšieho súhlasu. Ten by sa však nemal vyžadovať, ak farmaceutická firma medzičasom uzatvorí so zdravotnou poisťovňou zmluvu o podmienkach úhrady lieku.
„Veľká potvrdzujúca štúdia však ukázala, že liečba neprináša žiadny benefit oproti štandardu.“
Ak zdravotná poisťovňa pacientovi nepreplatí žiadaný liek na výnimku, poskytovateľ, respektíve lekár bude môcť do 15 pracovných dní od doručenia rozhodnutia podať odvolanie. Aj na odvolanie by mal byť potrebný písomný súhlas pacienta. Zdravotná poisťovňa by následne mohla o odvolaní rozhodnúť sama. Ak odvolaniu vyhovie, musela by tak urobiť do 15 pracovných dní. Ak tak neurobí, mala by byť povinná predložiť odvolanie spolu so spisovým materiálom úradu, ktorý o odvolaní bude rozhodovať tiež do 15 pracovných dní.
Rozhodnutie či už o udelení, alebo neudelení výnimky by mala zdravotná poisťovňa doručiť lekárovi aj poistencovi. Poslanci tiež navrhujú, že ak pacientovi zdravotná poisťovňa neodsúhlasí žiadosť o liečbu na výnimku, v druhom stupni bude o návrhu rozhodovať Úrad pre dohľad nad zdravotnou starostlivosťou, ako druhostupňový orgán v správnom konaní.
Zverejnené štatistiky o úhradách
Ak parlament novinky schváli, zdravotné poisťovne by mali po novom zverejňovať na svojich webových stránkach údaje o výške prostriedkov fondu a štatistické informácie o používaní fondu. Tieto informácie by mali zahŕňať názvy liekov, ktoré sa z fondu uhradili, počet poistencov, pre ktorých sa odsúhlasili, počet žiadostí o úhradu lieku z fondu, počet udelených súhlasov aj počet prvostupňových rozhodnutí o zamietnutí žiadostí o úhradu lieku z fondu. Zdravotné poisťovne by mali tiež zverejňovať dôvody, prečo lieky neuhradili, ako aj počet odvolaní proti prvostupňovému rozhodnutiu s výsledkom odvolacieho konania.
Povinnosti by mali mať voči fondom aj farmaceutické firmy. Poslanci v návrhu uvádzajú, že na účet zdravotných poisťovní by mali poukazovať príspevok na tvorbu a dopĺňanie fondu na nasledujúci kalendárny rok. Výška tohto príspevku by sa mala určovať percentuálnou sadzbou zo základu na určenie výšky príspevku pre zdravotnú poisťovňu. Výška príspevku by sa mala určovať v závislosti od podielu zdravotnej poisťovne na celkových výdavkoch na lieky, ktoré sú preplácané z verejného zdravotného poistenia, avšak spred dvoch rokov. Výšku percentuálnej sadzby by mala ustanovovať vláda, ktorá o tom bude informovať držiteľa registrácie do 31. septembra každý rok.
Naozaj prelomové?
Ďalšou, už menej atraktívnou otázkou je, do akej miery môžu nové a drahé lieky pacientom pomôcť. Z minulosti sú známe niektoré nové lieky, pri ktorých sa po nejakom čase ukázalo, že nie sú také účinné, ako sa čakalo. „Nie všetko, čo prichádza na trh s označením ,nový‘ alebo ,moderný‘, je v skutočnosti aj medicínsky prelomové,“ uviedla expertka na liekovú politiku Michaela Cesnaková.
Na tento problém podľa nej poukazujú aj viaceré štúdie, napríklad v Nemecku autori jednej z nich dospeli k znepokojivému záveru – viac než polovica nových liekov schválených v krajine nepreukázala žiadny významný prínos pre pacientov, či už v predĺžení prežívania, zmiernení symptómov, alebo v zlepšení kvality života. „Okrem toho upozornili, že tlak na rýchle schvaľovanie vedie k nedostatku robustných klinických dôkazov – a mnohé lieky vstupujú na trh predčasne, s obmedzenými dátami o účinnosti,“ dodala.
Podobné závery priniesla aj španielska štúdia, ktorá ukázala, že značná časť nových protinádorových liekov, ktoré vstúpili do úhrad, nepriniesla klinický benefit oproti existujúcej štandardnej liečbe, hoci ich cena bola výrazne vyššia.
Aj história podľa M. Cesnakovej ukazuje viacero prípadov, keď lieky vstúpili na trh s veľkými očakávaniami, no ich prínos sa neskôr ukázal ako veľmi obmedzený alebo nulový. Napríklad liek s obsahom účinnej látky olaratumab na sarkómy mäkkých tkanív bol v EÚ aj USA schválený na základe skorých výsledkov, ktoré naznačovali významný prínos. „Veľká potvrdzujúca štúdia však ukázala, že liečba neprináša žiadny benefit oproti štandardu, a preto bol v roku 2019 stiahnutý z trhu. Je nanajvýš zaujímavé, že v tomto prípade sa na deregistrácii/stiahnutí lieku zhodli obe registračné autority,“ dodala expertka.
Podobne dopadol liek pre pacientov s Duchennovou muskulárnou dystrofiou, ktorý mal byť prelomovou terapiou. „No jeho účinnosť bola opakovane spochybňovaná hodnotiacimi agentúrami. Nakoniec sa európska registrácia tomuto lieku zrušila, keďže ani po desiatich rokoch používania v praxi sa nepreukázal jeho klinický účinok. Na Slovensku sme zaň od zaradenia do úhrad zaplatili približne 25 miliónov eur – bez preukázaného reálneho benefitu pre pacientov,“ upozornila M. Cesnaková.
Podobný názor má aj ďalšia expertka na lieky Katarína Fedorová. Podľa nej by sa pri takýchto liekoch mohlo žiadať od farmaceutických firiem, aby prevzali časť zodpovednosti za výsledok toho lieku. „Lebo ak liek uvádza na trh s konkrétnym prísľubom, je fér žiadať, nech prevezme nejaký typ záruky za jeho naplnenie. V Spojených štátoch pri jednom lieku na hemofíliu samotná pacientska organizácia tlačila na to, aby výrobca lieku uzavrel so zdravotnou poisťovňou práve takýto typ zmluvy, teda naviazanosť platby na výkony, v danom prípade poisťovňa zaplatí, iba ak sa zníži frekvencia krvácavých prejavov v konkrétnom období. Samotný predseda pacientskej organizácie povedal, že nemôžu očakávať, že niekto bude platiť takéto veľké peniaze, keď má takú veľkú neistotu, či liek funguje,“ dodala.
Ako to funguje
Lieky v Európskej únii schvaľuje Európska lieková agentúra (EMA) na návrh Výboru pre lieky na humánne použitie (CHMP). Niektoré lieky sa schvaľujú takzvane podmienene. „Ide o systém, ktorý Európska komisia využíva na to, aby na trh vstúpili čím skôr lieky, ktoré môžu vyriešiť situáciu pacientov, ktorí žiadnu liečbu nemajú. Podstata spočíva v tom, že štandardne vstupujú lieky na trh až po tom, čo sa urobí robustné klinické skúšanie tretej fázy, kde sú stovky pacientov. To znamená, že časť pacientov sa lieči novým, skúmaným liekom, časť pacientov sa lieči štandardnou liečbou. Ide o zaslepené štúdie, čiže nikto nevie, čím sa pacient lieči. Na konci to zhodnotíte, pričom úroveň dôkazu je omnoho silnejšia ako pri tých podmienene povolených liekoch,“ upresnila K. Fedorová.
Napríklad v minulom roku EMA schválila 114 liekov, naopak, neprešlo len päť liekov. Čo sa týka diagnóz, schválené boli lieky na liečbu onkologických, kardiovaskulárnych, endokrinologických, hematologických a neurologických ochorení. V roku 2024 bolo tiež schválené antibiotikum indikované na liečbu komplikovaných intraabdominálnych a močových infekcií, nozokomiálnej pneumónie a infekcií spôsobených určitými typmi baktérií (aeróbnymi gramnegatívnymi), ktoré sú rezistentné voči mnohým v súčasnosti dostupným antibiotikám a pri ktorých majú pacienti obmedzené alebo niekedy žiadne možnosti liečby.
Schválená bola tiež prvá núdzová liečba proti alergickým reakciám, ktorá sa podáva vo forme nosového spreja, nie injekcie, a prvá vakcína v EÚ na ochranu dospelých proti ochoreniu spôsobenému vírusom Chikungunya, ktorý sa prenáša na ľudí infikovanými komármi. Z vyše stovky schválených liekov bolo osem schválených podmienene.
Ak nechcete, aby vám ušli dôležité správy a analýzy, prihláste sa na náš týždenný newsletter.
