V rámci Európy sa v roku 2024 odobralo necelých 10 miliónov litrov plazmy, pre pokrytie európskych potrieb by mal objem darovanej plazmy dosiahnuť 13,5 milióna litrov
Spotreba imunoglobulínových liekov vyrábaných z krvnej plazmy stúpa. Ukazujú to dáta za posledné roky. „Priemerné tempo rastu spotreby imunoglobulínov bolo v období 2017 až 2024 na úrovni plus 16,47 percent medziročne. Príchodom nových imunoglobulínov sa v roku 2024 zvýšila spotreba liekov a tempo rastu v rokoch 2023-2024 bolo plus 122,65 percent,“ uviedol prednosta Kliniky detí a dorastu JLF UK a UNM a prezident Slovenskej spoločnosti alergológie a klinickej imunológie prof. MUDr. Mgr. Miloš Jeseňák.
Ako spresnil, v roku 2023 bola podľa účtu poistenca spotreba vybraných liekov IVIG najčastejšie (96,32 percent) vykázaná na choroby nervovej sústavy, zhubné nádory a choroby krvi, krvotvorných orgánov a niektoré poruchy s účasťou imunitných mechanizmov.
Ako ďalej potvrdil, stúpa tiež počet diagnóz pri ktorých sa zistilo, že protilátky vyrobené z plazmy sú účinnejšie, bezpečnejšie a majú menej nežiadúcich účinkov ako napríklad kortikoidy, či niektoré imunosupresívne lieky.
„V princípe tri veci nevieme umelo vyrobiť: materské mlieko, plnú krv so všetkými jej zložkami a práve širokospektrálne pôsobiace imunoglobulíny, ktorých výroba by nebola možná bez dobrovoľných darcov krvnej plazmy. To nie je otázka výberu účinnejšej a bezpečnejšej liečby, my nemáme inú alternatívu. Na to, aby sme mohli rok liečiť jedného pacienta s vrodenou poruchou imunity potrebujeme 130 darovaní plazmy, pri hemofilikoch je potrebných až 1200 darovaní,“ uviedol pre predstavu rozsahu zabezpečenia potrieb plazmy pre pacientov profesor Jeseňák.
Z krvnej plazmy sa vyrába široké spektrum liekov využívaných na efektívnu liečbu vrodených, ale aj získaných porúch imunity, v akútnej medicíne, či u pacientov s neurologickými ochoreniami. Len vrodených porúch imunity je pritom evidovaných už viac ako 550. Minimálne polovica z nich je spojená s poruchou tvorby protilátok.
Práve nedávna pandémia Covid- 19 preukázala krehkosť systému, na ktorom je založená dostupnosť liekov. Najväčší problém nastal práve pri liekoch vyrábaných z krvnej plazmy. V prípade nedostatku liekov totiž platí, že v rámci ich dodávok sú uprednostňované trhy, ktoré významným objemom krvnej plazmy prispievajú do tzv. európskeho poolu, ktorý má zabezpečiť dostatok krvnej plazmy na výrobu liekov v rámci únie alebo tie, ktoré majú dobre nastavenú cenovú politiku.
V rámci Európy sa v roku 2024 odobralo necelých 10 miliónov litrov plazmy. „Pre pokrytie európskych potrieb by mal objem darovanej plazmy dosiahnuť 13,5 milióna litrov. Pred desiatimi rokmi bola európska sebestačnosť na úrovni 94 percent, dnes je to len 74 percent. Zvyšok plazmy pochádza predovšetkým z USA. Lieky vyrábané z krvnej plazmy pritom potrebuje približne 300 000 európskych pacientov,“ spresnil Ing. David Viochna, MSc., MBA, zo spoločnosti BioLife, ktorá sa venuje získavaniu plazmy a výrobe terapií z krvnej plazmy.
„V roku 2023 sme mali k dispozícii cca 50 tisíc litrov plazmy na výrobu imunoglobulínov. Za modelových podmienok by z toho bolo schopné liečiť približne 365 pacientov s primárnou imunodeficienciou (PID) a 729 pacientov so sekundárnou imunodeficienciou (SID). Česká republika, ktorá ročne vyzbiera približne milión litrov plazmy, dokáže zabezpečiť liečbu pre viac ako 7 tisíc PID, resp. 14 000 SID pacientov. Podľa údajov NCZI o spotrebe humánnych liekov zaznamenali imunoglobulíny medzi rokmi 2023 a 2024 až 21 percent nárast, pričom tento trend sa očakáva aj v nasledujúcich rokoch. Najväčší rast dopytu je pozorovaný pri sekundárnych imunodeficienciách a neurologických ochoreniach. Výťažnosť plazmy nám síce pomaly rastie, oveľa rýchlejšie však rastie spotreba. Očakávame, že deficit sa bude ďalej prehlbovať,“ uviedla Mgr. Ivana Šarkanová zo spoločnosti CEEOR.
Podobný problém je v celej Európe, ktorá má deficit na úrovni 30 percent až 40 percent ročne. „V rámci EÚ sú len štyri krajiny, ktoré dokážu pokrývať svoju potrebu. Je to Česká Republika, Rakúsko, Maďarsko a Nemecko. Sú to zároveň jediné krajiny, ktoré finančne kompenzujú darovanie plazmy, čo má svoje klady aj zápory“ spresnila Ivana Šarkanová.
Osobitná cenová regulácia
Ministerstvo zdravotníctva SR v súvislosti so zabezpečením dostupnosti liekov vyrábaných z krvnej plazmy presadilo dve novely zákonov (383/2011 Z.z. a 532/2021 Z.z.). V roku 2023 bola zároveň vydaná zo strany ministerstva vyhláška, ktorou sa ustanovujú okolnosti hodné osobitného zreteľa na účely posúdenia rozhodovania o určení alebo zrušení určenia, že liek podlieha osobitnej cenovej regulácii.
Vyhláška o osobitnej cenovej regulácii (OCR) sa týka vybraných skupín liekov ako sú nízkomolekulové heparíny, či práve imunoglobulíny a albumíny vyrábané z krvnej plazmy. „V marci 2023 sa začalo prvé konanie, čo sa týka OCR. V októbri 2023 už takýmto štatútom prešli dva imunoglobulíny, v nasledujúcom období ich bolo ďalších dvanásť a aktuálne je plánovaných ďalších sedem imunoglobulínových liekov. Na základe prijatia OCR sa zlepšila dostupnosť liekov, znížil sa počet podaných žiadostí o vyradenie lieku zo zoznamu kategorizovaných liekov, ale aj hlásení o prerušení dodávok zo strany firiem, hlásení zo strany pacientov a lekárov, či už na MZ SR alebo na ŠUKL. Pred rokom 2021 sme to riešili takmer na týždennej báze, dnes evidujeme prerušenie dodávok maximálne na úrovni týždňa, zvyčajne je to len pár dní. Uvedomujeme si, že lieky z plazmy sú esenciálne. Výsledok, ktorý sme na ministerstve dosiahli je pozitívny a mali by sme v tomto trende pokračovať,“ uviedla na Okrúhlom stole expertov PharmDr. Martina Hromádková z odboru sekcie farmácie a liekovej politiky MZ SR.
Povolenie získalo viac subjektov
V roku 2022 zároveň došlo k zmene, ktorá umožnila rozšíriť počet vývozcov plazmy na jej ďalšie spracovanie, čím sa zvyšuje príspevok Slovenska do tzv. európskeho plasma poolu. Ďalšiu pozitívnu zmenu má priniesť pripravovaná vyhláška MZ SR, ktorou sa zmení možnosť odobratia krvnej plazmy od jedného pacienta z aktuálnych 600ml na 850 ml pri jednom odbere a z 10l na 15l pri ročnom objeme od jedného pacienta.
Cesta od darovania krvnej plazmy k liekom v rukách pacientov však môže trvať až 12 mesiacov a je finančne náročná. „Len desať európskych krajín disponuje závodmi, ktoré sa podieľajú na výrobe liekov z plazmy. Takmer žiaden však nevyrába celé portfólio. Plazma a medziprodukty sa prevážajú medzi európskymi krajinami a aj preto je dôležité, aby napríklad schvaľovacie procesy spojené s vývozom plazmy boli čo najjednoduchšie, administratívne nenáročne a aby neblokovali plynulosť procesu dodávok,“ upozornil David Viochna.
Cenové otrasy
Vysoká sú aj výrobné náklady. Zatiaľ čo v prípade tradičných liekov tvoria náklady na výrobu približne 14 percent z celkových nákladov, u liekov z plazmy je to až 57 percent. Tlak na čo najnižšiu cenu liekov tak v prípade imunoglobulínových liekov môže, najmä v prípade krízových situácií, viesť k zníženiu dostupnosti liekov pre pacientov. Garantom konkurencieschopnej cenovej politiky pri týchto nenahraditeľných liekoch má byť podľa odborníkov práve inštitút osobitnej cenovej regulácie.
„Umožnil zvýšiť cenu z priemeru troch najnižších v rámci EÚ na priemer desiatich. A to za dodržania striktne a transparentne nastavených legislatívnych podmienok. Každý inštitút s postupujúcou praxou ale vyvoláva ďalšie otázky. V tomto prípade je to fluktuácia cien v rámci EÚ. Ceny týchto liekov v iných členských štátoch medzičasom vzrástli natoľko, že OCR stanovená na začiatku ako priemer desiatich najnižších cien je už v súčasnosti blízko priemeru troch najnižších a OCR tak prestáva spĺňať svoj pôvodný účel. Práve to dnes predstavuje aplikačno-regulačnú výzvu,“ dodal JUDr. Juraj Gyárfáš zo spoločnosti Dentos.
Jeho slová potvrdila aj analýza spoločnosti CEEOR. „Aj napriek OCR sú naše ceny opäť na chvoste EÚ. Horšie ceny má len Fínsko, či Maďarsko. Maďarsko to dokáže kompenzovať výťažnosťou plazmy. Situácia u nás je momentálne stabilná, ak s tým ale niečo neurobíme, v budúcnosti hrozí, že Slovensko sa stane neatraktívnym pre dovozcov a výrobcov a opäť nebudeme mať dostatok liekov pre pacientov. Väčšina štátov v rámci EÚ pochopila nevyhnutnosť zabezpečiť ich dostupnosť pre svojich pacientov. Ceny nielen stabilizujú, ale aj zvyšujú. Potrebujeme prijať ďalšie systémové a legislatívne opatrenia, ktoré budú zacielené na zvyšovanie výťažnosti krvnej plazmy a nastavenie realistickej cenovej politiky,“ uviedla Mgr. Ivana Šarkanová zo spoločnosti CEEOR.
K zabezpečeniu dostatku liekov vyrábaných z krvnej plazmy pre potreby európskych pacientov je podľa expertov nevyhnutné optimalizovať reguláciu a tiež podporiť moderné plazmaferetické programy, či už v rámci verejného sektora alebo v kombinácií verejného a súkromného sektora, zhodujú sa experti.
„Mnohým pacientom, vrátane detí, ktoré sa kedysi nedožili dospelého veku dávame vďaka imunoglobulínom šancu na plnohodnotný život. Vďaka nim ich vraciame z dlhodobej práceneschopnosti, či invalidných dôchodkov späť do pracovného a súkromného života. Znižujú sa tak náklady na sociálnu starostlivosť. Vzhľadom na neexistenciu generických náhrad a často ani inej liečebnej alternatívy, je extrémne dôležité, aby sme tu mali nielen dobrú cenotvorbu, ale aj legislatívne garantovanú dostupnosť čo najširšieho spektra týchto prípravkov. To vytvára možnosť individuálneho prístupu k pacientom, výber bezpečného a účinného spôsobu liečby, ktorý pacient toleruje a môže si ho podávať aj v domácich podmienkach, čo zvyšuje pravdepodobnosť spolupráce pri liečbe jeho ochorenia,“ uzavrel diskusiu expertov profesor Miloš Jeseňák.
