Výbor pre lieky na humánne použitie Európskej agentúry pre lieky na svojom zasadnutí v júli odporučil na schválenie 13 liekov. Na definitívne schválenie bude potrebný súhlas Európskej komisie
Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh lieku s obsahom levacetylleucínu na liečbu Niemannovej-Pickovej choroby typu C, zriedkavej, progresívnej, smrteľnej genetickej poruchy spôsobenej mutáciami kódujúcimi lyzozomálne proteíny, ktoré sú nevyhnutné pre intracelulárny transport a metabolizmus telesných tukov vrátane cholesterolu.
Kladné stanovisko dostal aj liek s obsahom liečiva sebetralstat na liečbu akútnych záchvatov dedičného angioedému, zriedkavého, chronického, genetického, invalidizujúceho a potenciálne životunebezpečného ochorenia charakterizovaného opakovanými a často nepredvídateľnými záchvatmi opuchov v mnohých častiach tela.
„Liečivo sa podáva perorálne pri prvých príznakoch záchvatu. Ide o prvú perorálnu liečbu dedičného angioedému odporúčanú na schválenie v Európskej únii, ktorá znižuje záťaž pacientov spojenú s injekciami a skracuje čas medzi nástupom záchvatu a podaním lieku,“ uviedla Európska lieková agentúra.
Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh aj lieku s obsahom liečiva vimseltinib na liečbu dospelých so symptomatickým tenosynoviálnym obrovskobunkovým nádorom, ochorením, pri ktorom sa tkanivo obklopujúce kĺby a šľachy, nazývané synoviálna výstelka alebo synoviálna membrána, abnormálne rozširuje a vytvára výrastky na kĺbe.
Kladné stanovisko dostal aj nový liek s obsahom liečiva olezarsen na liečbu dospelých s familiárnym syndrómom chylomikronémie, zriedkavým, závažným autozomálne recesívnym dedičným ochorením charakterizovaným zvýšenými hladinami triglyceridov v krvi.
Nový liek s obsahom vorasidenibu by mohol byť k dispozícii aj na liečbu nízkostupňového astrocytómu alebo oligodendrogliómu, dvoch zriedkavých malígnych nádorov mozgu.
Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh lieku s obsahom liečiva lenacapavir na profylaxiu pred expozíciou (PrEP) v kombinácii s bezpečnejšími sexuálnymi praktikami na zníženie rizika infekcie vírusom ľudskej imunodeficiencie typu 1 (HIV-1) u dospelých a dospievajúcich s vysokým rizikom infekcie. „Tento liek uľahčí začatie a dodržiavanie PrEP, pretože sa podáva len dvakrát ročne formou podkožnej injekcie,“ dodala EMA.
Na liečbu popôrodnej depresie zase odporučil výbor liekovej agentúre schváliť nový liek s obsahom liečiva zuranolone.
Výbor tiež prijal kladné stanoviská k štyrom biosimilárnym liekom. Prvým je liek s obsahom liečiva denosumab na liečbu osteoporózy a úbytku kostnej hmoty. Aj ďalší schválený liek obsahuje liečivo denosumab, liek je však určený na prevenciu kostných príhod u dospelých s pokročilými malignitami postihujúcimi kosti. Liek s obsahom liečiva aflibercept je zase určený na liečbu vekovej degenerácie makuly a zhoršenia zraku. A na liečbu Crohnovej choroby, ložiskovej psoriázy a ložiskovej psoriázy u detí a psoriatickej artritídy zase výbor odporučil schváliť nový biosimilárny liek s obsahom ustekinumabu.
Po opätovnom preskúmaní výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh lieku s obsahom liečiva donanemab, ktorý je určený na liečbu Alzheimerovej choroby v ranom štádiu. „Výbor odporučil udelenie povolenia na uvedenie na trh u osôb, ktoré nemajú kópiu génu ApoE4, určitej formy génu pre proteín apolipoproteín E, alebo u osôb, ktoré majú len jednu kópiu tohto génu,“ dodala EMA.
CHMP vydal kladné stanovisko k aktualizácii zloženia mRNA vakcín Comirnaty a Spikevax s cieľom zamerať sa na nový variant vírusu SARS-CoV-2 LP.8.1, ktorý spôsobuje covid-19. „Revízia týchto vakcín je v súlade s odporúčaním núdzovej pracovnej skupiny EMA aktualizovať vakcíny proti ochoreniu covid-19 tak, aby boli účinné proti variantu SARS-CoV-2 LP.8.1 pre očkovaciu kampaň v rokoch 2025/2026,“ dodala EMA.
Liečba kmeňovými bunkami
EMA tiež odporučila udeliť podmienečné povolenie na uvedenie lieku s účinnou látkou dorocubicel/nerozšírené bunky pupočníkovej šnúry na trh v Európskej únii (EÚ) na liečbu dospelých s hematologickými malignitami (rakovina krvných buniek). „Liek sa môže používať u pacientov, ktorí potrebujú alogénnu transplantáciu hematopoetických kmeňových buniek (allo-HSCT, transplantácia kmeňových buniek od darcu) po myelosupresívnej kondicionácii (chemoterapia a/alebo rádioterapia) a pre ktorých nie je k dispozícii žiadny iný typ vhodných darcovských buniek,“ dodala EMA.
Hematologické malignity sú rakoviny krvných buniek klasifikované podľa miesta, kde sa prvýkrát zistili, a zahŕňajú leukémie (krv), lymfómy (lymfatické uzliny), myelodysplastický syndróm a myelómy (kostná dreň). Ide o často diagnostikované rakovinové ochorenia a jedinou potenciálnou liečebnou možnosťou pre niektoré z nich je allo-HSCT. „Tento typ transplantácie zahŕňa použitie darovaných kmeňových buniek na nahradenie kostných buniek príjemcu s cieľom vytvoriť novú kostnú dreň, ktorá produkuje zdravé krvné bunky,“ dodala EMA.
Kmeňové bunky použité na transplantáciu sa uprednostňujú od kompatibilného darcu vrátane kompatibilného súrodenca alebo kompatibilného nepokrvného darcu. Krvné bunky z pupočníkovej krvi sa môžu použiť u pacientov, ktorí nemajú prístup k žiadnemu vhodnému darcovi. Počet kmeňových buniek v pupočníkovej krvi je však často nízky, čo môže spomaliť prihojenie, úspešné usadenie a proliferáciu kmeňových buniek darcu v kostnej dreni príjemcu.
V tomto prípade ide o bunkovú terapiu, ktorá obsahuje kmeňové bunky z pupočníkovej krvi darcu, z ktorých niektoré boli vypestované a rozmnožené (dorocubicel). Zvýšením počtu buniek nový liek zvyšuje účinnosť kmeňových buniek z malej jednotky pupočníkovej krvi.
