Zriedkavé ochorenia na Slovensku zasahujú približne 300 000 ľudí. Hoci jednotlivé diagnózy sú zriedkavé, v súhrne predstavujú výzvu pre včasnú diagnostiku aj dostupnosť liečby. O realite v praxi sme sa rozprávali s Tomášom Laluhom, riaditeľom pre korporátne vzťahy spoločnosti Takeda Pharmaceuticals Slovakia.
Ako vnímate situáciu v oblasti zriedkavých chorôb na Slovensku?
Na Slovensku sa v tejto oblasti urobil veľký kus práce a nezačíname od nuly. Akčný plán Národného programu zdravotnej starostlivosti o pacientov so zriedkavými chorobami a práca Komisie Ministerstva zdravotníctva SR pre zriedkavé choroby vytvárajú dôležitý odborný rámec a priestor na dialóg štátu, odborníkov a pacientov. Úspešným príkladom je novorodenecký skríning – ukazuje, že premietnutie odborných argumentov do systému prináša priamy a merateľný prínos pacientom. Na tieto úspechy by sme mali nadviazať aj v oblasti liečby a úhrad.
Ako do tohto obrazu zapadá Takeda – čím ste špecifickým partnerom v oblasti zriedkavých ochorení?
Takeda má viac než 240-ročnú históriu a patríme medzi lídrov v inováciách a digitálnych technológiách. V oblasti zriedkavých ochorení dlhodobo investujeme významné zdroje do výskumu, často pre veľmi malé skupiny pacientov. Výsledkom sú naše inovatívne lieky, ktoré menia perspektívu a možnosti liečby pacientov. Na Slovensku chceme byť vnímaní nielen ako výrobca liekov, ale ako dlhodobý a zodpovedný partner zdravotníckeho ekosystému – odborníkov, pacientov aj štátu.
Stretávame sa s konštatovaním, že zriedkavé ochorenia sa často spájajú s vysokými nákladmi. Je tento obraz férový?
Diskusie o udržateľnosti rozpočtu sú dôležité, no výzvou zostáva, že debata sa často opiera o nepresné tvrdenia. Lieky na zriedkavé ochorenia tvoria u nás približne 5 % celkového rozpočtu na lieky, zatiaľ čo v mnohých krajinách EÚ je to 8–10 %, a tieto systémy fungujú stabilne. Zároveň ide o liečbu, ktorá má obrovský prínos aj mimo zdravotníctva – pacientom umožňuje žiť samostatne a dôstojne. To považujeme za investíciu, nie náklad.
Objavujú sa aj s tvrdenia o nízkej účinnosti liekov na zriedkavé ochorenia a o ich „bezproblémovej“ dostupnosti. Aká je realita?
Realita je komplexnejšia. Ide o rôznorodé ochorenia a terapeutické prístupy, pričom žiadny liek sa nemôže dostať k pacientom bez preukázania účinnosti a bezpečnosti pred Európskou agentúrou pre lieky. Úhrada a širší prínos lieku sa následne hodnotí na národnej úrovni, pričom je dôležité zohľadniť aj pacientov bez iných možností liečby. Práve v takých prípadoch môžu mať orphan lieky nenahraditeľné postavenie a výrazne zlepšiť prognózu pacientov.
Ako by sa mala vyvíjať regulácia výdavkov na lieky na zriedkavé choroby?
Regulácia by mala byť premyslená a diferencovaná. Zriedkavé ochorenia si vyžadujú špecifický prístup – flexibilitu, dôraz na medicínsku potrebu, dlhodobý efekt a objektívne hodnotenie prínosu. Plošné obmedzovanie by podľa môjho názoru ohrozilo dôveru v systém a dostupnosť inovácií.
Zriedkavým ochoreniam sa venujete od roku 2008 a medicína je blízka aj vašej rodine. Ako sa tento osobný rozmer premieta do vašej práce?
Veľmi prirodzene. Vyrastal som vo farmaceutickej rodine a medicína bola vždy súčasťou nášho života. Dnes k tomu pribudol pohľad mojich dcér – jedna už pracuje v jednej z bratislavských nemocníc, druhá študuje medicínu. Diskusia o zriedkavých ochoreniach u nás doma nie je abstraktná, ide o konkrétnych pacientov a rodiny. Aj preto cítim veľ kú zodpovednosť vykonávať svoju prácu odborne, vecne a s rešpektom.
Aké posolstvo by ste chceli, aby si čitatelia odniesli?
Zriedkavé ochorenia nie sú okrajovou témou. Sú skúškou pripravenosti zdravotného systému a spoločnosti. Slovensko má odborníkov, úspešné príklady a rozbehnutý dialóg. Teraz je čas tieto základy posilniť a nájsť riešenia, ktoré pacientom dajú istotu a perspektívu. Takeda chce byť pri tom zodpovedným a spoľahlivým partnerom.
C-ANPROM/SK/RDG/0028
Komerčný obsah
