Európska lieková agentúra (EMA) vlani odporučila 104 liekov na schválenie, z toho 38 obsahuje nové aktívne látky, ktoré predtým neboli autorizované v EÚ. Prinášame vám prehľad liečiv, ktoré v Európe dostali zelenú. Pri viacerých liekoch tiež rozšírila indikácie
Veľkú skupinu tvoria lieky na onkologické ochorenia. EMA odporučila schváliť liek Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) na liečbu dospelých pacientov s typom rakoviny močového mechúra, ktorý postihuje výstelku močového mechúra a ktorý má vysoké riziko rastu a šírenia.
Okrem toho schválila aj Aucatzyl (obecabtagene autoleucel) na liečbu relapsovanej alebo refraktérnej akútnej lymfoblastovej leukémie z B-buniek, typu rakoviny bielych krviniek. Liek Zemcelpro (dorocubicel/neexpandované bunky pupočníka) je zase terapia kmeňovými bunkami na liečbu pacientov s hematologickými malignitami. Liek je vhodný pre pacientov s rakovinou krvi, ktorí potrebujú transplantáciu krvných kmeňových buniek a nemajú vhodného darcu.
V rámci dermatológie bol schválený liek Vyjuvek (beremagene geperpavec) na liečbu rán u pacientov všetkých vekových skupín s dystrofickou epidermolýzou bullosa, závažným, mimoriadne vzácnym genetickým ochorením kože spôsobeným mutáciami v géne kolagénu typu VII alfa 1 reťazca (COL7A1).
V endokrinológii bol schválený liek Teizeild (teplizumab), čo je prvý liek svojej triedy na oddialenie nástupu cukrovky 1. typu 3. štádia u dospelých a detí od ôsmich rokov s cukrovkou 1. typu 2. štádia. Ďalším liekom bol Tepezza (teprotumumab), ktorý je určený na liečbu dospelých s miernou až ťažkou formou ochorenia štítnej žľazy (TED), známeho aj ako Gravesovo ochorenie, čo je zriedkavé autoimunitné ochorenie, ktoré vyvoláva zápal svalov, tuku a iných tkanív okolo očí a za nimi.
V imunológii pribudne liek Waskyra (etuvetidigene autotemcel), čo je prvý liek na liečbu Wiskottovho-Aldrichovho syndrómu, zriedkavého dedičného ochorenia, ktoré sa vyskytuje takmer výlučne u mužov a postihuje krvné bunky a bunky imunitného systému.
V oblasti infekčných ochorení EMA schválila liek Yeytuo (lenacapavir) na prevenciu HIV. Je určený pre dospelých a dospievajúcich s vysokým rizikom nákazy a znižuje riziko infekcie vírusom HIV-1 pred možnou expozíciou. Podáva sa len dvakrát ročne formou podkožnej injekcie.
Pri metabolických ochoreniach vlani dostal zelenú liek Rezdiffra (resmetirom) na liečbu dospelých s necirhotickou steatohepatitídou spojenou s metabolickou dysfunkciou (MASH), závažným ochorením, pri ktorom sa v pečeni hromadia tukové bunky a spôsobujú chronický zápal. Ide o prvú liečbu steatohepatitídy spojenej s metabolickou dysfunkciou v Európskej únii.
V neurológii bol schválený liek Duvyzat (givinostat) na liečbu Duchennovej svalovej dystrofie (DMD) u pacientov od šiestich rokov, ktorí vedia chodiť, a liek Kisunla (donanemab) na liečbu raného štádia Alzheimerovej choroby. „Pacienti musia podstúpiť testy, aby sa vylúčila prítomnosť dvoch kópií génu ApoE 4,“ upozornila EMA.
V pneumológii/alergiológii bol schválený liek Brinsupri (brensocatib), ktorý je prvou liečbou bronchiektázie bez cystickej fibrózy, závažného, chronického, progresívneho ochorenia pľúc, ktoré vedie k poškodeniu dýchacích ciest a ťažkej pľúcnej dysfunkcii, často vedúcej k chronickému kašľu a obštrukcii dýchacích ciest v dôsledku abnormálnej produkcie hlienu.
V rámci vakcín EMA schválila očkovaciu látku Vimkunya na ochranu mladých ľudí od 12 rokov a dospelých proti ochoreniu spôsobenému vírusom Chikungunya.
V roku 2025 EMA schválila 41 biosimilárov, čo je najvyšší počet, aký bol kedy schválený. Ako spresňuje lieková agentúra, 23 z týchto biosimilárov obsahuje denosumab, monoklonálnu protilátku na liečbu ochorení v oblasti endokrinológie, ako je osteoporóza, strata kostnej hmoty a kostné komplikácie.
Lieky mimo EÚ
V januári 2025 prijal výbor EMA pre humánne lieky (CHMP) kladné stanovisko k lieku Ivermectin/Albendazole5 (ivermektín/albendazol) na liečbu infekcií spôsobených viacerými druhmi parazitických červov vrátane lymfatickej filariózy, zanedbávanej tropickej choroby. V júni 2025 výbor odporučil rozšírenie indikácie pre Dapivirine Vaginal Ring 25 mg (dapivirín), vaginálny krúžok pôvodne schválený v júli 2020 na zníženie rizika infikovania žien vo veku 18 rokov a starších vírusom HIV prostredníctvom vaginálneho styku. Výbor rozšíril indikáciu na použitie u žien od 16 rokov.
Zrýchlené hodnotenie
Tri lieky získali odporúčanie na udelenie povolenia na uvedenie na trh po zrýchlenom hodnotení. „Tento mechanizmus je vyhradený pre lieky, ktoré sú schopné uspokojiť doposiaľ neuspokojené medicínske potreby. Umožňuje rýchlejšie hodnotenie oprávnených liekov vedeckými výbormi EMA, v priebehu maximálne 150 dní namiesto 210 dní,“ uviedla EMA vo svojej správe. Išlo o lieky Yeytuo (lenacapavir) na infekčné ochorenie, Brinsupri (brensocatib) v rámci pneumológie/alergiológie a o vakcínu Vimkunya.
Program PRIME zase pomáha sľubným liekom dostať sa k pacientom rýchlejšie, najmä ak sú určené na ochorenia, pri ktorých chýbajú účinné možnosti liečby. Výrobcom poskytuje intenzívnejšiu odbornú podporu a umožňuje rýchlejšie hodnotenie liekov. V tomto roku bolo v rámci programu PRIME odporučených na schválenie šesť liekov.
Podmienečné schválenie
Osem liekov získalo odporúčanie na podmienečné povolenie na uvedenie na trh, čo je jedna z možností v EÚ, ako poskytnúť pacientom skorý prístup k novým liekom. „Keďže tieto lieky riešia nenaplnené medicínske potreby, podmienečné povolenie umožňuje skoré schválenie na základe menej úplných klinických údajov, ako sa bežne vyžaduje. Tieto povolenia podliehajú špecifickým povinnostiam po povolení, aby sa získali úplné údaje o liekoch,“ upresnila EMA. Išlo o lieky v onkológii Anktiva, Aucatzyl, Ezmekly, Lynozyfic, Zemcelpro, Ziihera. Pri metabolických ochoreniach liek Rezdiffra a v neurológii liek Duvyzat.
Negatívne stanoviská
Výbor pre lieky na humánne použitie prijal vlani negatívne stanovisko k siedmim liekom. „Ak výbor nedospeje k dohode o pozitívnom pomere prínosov a rizík, vydá negatívne stanovisko k žiadosti o povolenie na uvedenie na trh a podrobne vysvetlí dôvody tohto stanoviska. Žiadatelia majú právo požiadať o opätovné preskúmanie negatívneho stanoviska do 15 dní od doručenia oznámenia,“ upresnila EMA. Ide o lieky Atropín sulfát FGK (atropín) na liečbu krátkozrakosti u detí vo veku od troch rokov. Ďalej pre Blarcamesine Anavex (blarcamesine) na liečbu Alzheimerovej choroby a Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) na liečbu Duchennovej svalovej dystrofie. Negatívne stanovisko dostali aj lieky Jelrix (bunky tvoriace chrupavku, autológne), na liečbu defektov chrupavky v kolene, Kinselby (resminostat) na liečbu pacientov s pokročilým štádiom mycosis fungoides a Sezaryho syndrómom, dvoma druhmi rakoviny krvných buniek, ktoré postihujú hlavne kožu.
Negatívne stanovisko dostal aj liek Nurzigma (pridopidín) na liečbu dospelých s Huntingtonovou chorobou a Rezurock (belumosudil) na liečbu chronickej reakcie transplantátu proti hostiteľovi, ochorenia, pri ktorom darcovské bunky po transplantácii napádajú orgány tela. V roku 2025 bolo tiež odporučených 89 rozšírení indikácií, z toho 40 pre pediatrické použitie.
Ak nechcete, aby vám ušli dôležité správy a analýzy, prihláste sa na náš týždenný newsletter.
